Υπάρχει ένα νέο φάρμακο για το διαβήτη αυτήν τη στιγμή ενώπιον των ρυθμιστικών αρχών που, εάν εγκριθούν, θα ήταν το πρώτο από του στόματος φάρμακο που σχεδιάστηκε να χρησιμοποιηθεί παράλληλα με ινσουλίνη για άτομα με τύπο 1.
Δημιουργήθηκε από την Sanofi και τη Lexicon Pharmaceuticals, αυτό το νέο φάρμακο που ονομάζεται Zynquista (επιστημονική ονομασία "Sotagliflozin") είναι υπό εξέταση από το FDA. Εάν εγκριθεί, θα είναι το πρώτος χάπι ή δισκίο επίσημα επισημασμένο για χρήση από άτομα με T1D μαζί με ινσουλίνη για να διατηρήσουν τα σάκχαρα στο αίμα κάτω - και μόνο το δεύτερο φάρμακο (μετά τις ενέσεις Symlin το 2005) που θα εγκριθεί να λειτουργεί σε συνδυασμό με ινσουλίνη για T1D ΟΥΑΟΥ.
Ξεφλουδίζει την περίσσεια γλυκόζης
Το Zynquista θα λαμβάνεται από το στόμα και λειτουργεί για τη μείωση των επιπέδων γλυκόζης προκαλώντας σας να ξεφλουδίσετε την περίσσεια γλυκόζης στο σώμα. Αυτά τα φάρμακα «κατούρα γλυκόζης» υπάρχουν ήδη ως SGLT-2s (Invokana, Jardiance, Farxiga και Steglatro), αλλά έχουν αποκλειστεί μόνο από το FDA για χρήση από άτομα με διαβήτη τύπου 2. Κανείς δεν είναι προς το παρόν εντάξει για το T1D, παρόλο που ορισμένοι ασθενείς με διαβήτη (άτομα με διαβήτη) τα χρησιμοποιούν εκτός ετικέτας μαζί με την ινσουλίνη τους.
Ως αποτέλεσμα αυτών των "εκτός ετικέτας" χρήσεων άλλων φαρμάκων, οι Sanofi και Lexicon πιέστηκαν για μεγαλύτερες μελέτες για το Zynquista για χρήση στο T1D. Κλινικά δεδομένα από το 2017 και το 2018 αξιολόγησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Zynquista, με τη συμμετοχή περίπου 3.000 ενηλίκων με «ανεπαρκώς ελεγχόμενο διαβήτη τύπου 1». Έδειξε ότι το Zynquista, μαζί με τη θεραπεία με ινσουλίνη, προσέφερε συνεχή μείωση του A1C, απώλεια βάρους, καλύτερη αρτηριακή πίεση, χαμηλότερες δόσεις ινσουλίνης, λιγότερες σοβαρές υπογλυκαιμίες και γενικά βελτιωμένα αποτελέσματα που ανέφεραν οι ασθενείς (μέτρα ποιότητας ζωής)
Τον περασμένο Μάρτιο, η FDA αποδέχτηκε τη νέα αίτηση για ναρκωτικά από την Sanofi και τη Lexicon και έθεσε έναν πιθανό χρόνο αναθεώρησης των κανονιστικών ρυθμίσεων για τις 22 Μαρτίου 2019. Οι εταιρείες το έχουν υποβάλει επίσης σε ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές.
Σε μια δήλωση εκείνη την εποχή, ο Εκτελεστικός Εκπρόσωπος και ο Διευθύνων Σύμβουλος της Lexicon Dr.Ο Pablo Lapuerta τόνισε την ανάγκη για πρόοδο στα φάρμακα T1D: «Μετά από δεκαετίες μικρής αλλαγής και καινοτομίας, η θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 έχει αρχίσει να μετατοπίζεται σημαντικά και, εάν εγκριθεί, ο διπλός αναστολέας SGLT-1 και SGLT-2, Zynquista, θα να είναι η πρώτη εγκεκριμένη στοματική θεραπεία που χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με ινσουλίνη για τη βελτίωση του γλυκαιμικού ελέγχου και των αποτελεσμάτων των ασθενών για ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες που ζουν με διαβήτη τύπου 1. "
Το JDRF επαίνεσε επίσης τη Zynquista, σημειώνοντας τις κλινικές μελέτες με τις οποίες συμμετείχε από τη χρηματοδότηση.
Πλεονεκτήματα και μειονεκτήματα της Zynquista Medication
Οι φίλοι μας Δρ. Ο Steve Edelman και ο Jeremy Pettus του Takeing Control Of Your Diabetes (TCOYD) στο Σαν Ντιέγκο, οι οποίοι συμμετείχαν στις μελέτες, είναι πιο εξοικειωμένοι με τη Zynquista από ό, τι οποιοσδήποτε άλλος από τους κατασκευαστές αυτή τη στιγμή. Συμφώνησαν ευγενικά να μοιραστούν τη (ελαφρώς τρομακτική) λίστα των Πλεονεκτημάτων και των Con με εμάς και τους αναγνώστες μας εδώ στο 'Δικος μου:
Οφέλη Zynquista:
1. Τα δεδομένα CGM δείχνουν σταθερά λιγότερα υψηλά και λιγότερα χαμηλά βελτιώνοντας τον χρόνο στο εύρος (70 έως 180 mg / dL) και μειωμένη μεταβλητότητα. Σε μια μελέτη με την υψηλότερη δόση, οι εθελοντές πέρασαν τρεις ακόμη ώρες την ημέρα σε εύρος. Οι Peeps που συμμετείχαν στη μελέτη λένε ότι τα σκαμπανεβάσματα τους ήταν υγρά και ότι η δόση ινσουλίνης ήταν πιο προβλέψιμη από την άποψη των επιπέδων γλυκόζης τους καθ 'όλη τη διάρκεια της ημέρας και της νύχτας.
2. Υπογλυκαιμικές αντιδράσεις λιγότερο ήπιες και σοβαρές (ορίζονται ως το τηγανητό αυγό και χρειάζονται γλυκαγόνη) σε σύγκριση με την ομάδα που έλαβε μόνο ινσουλίνη. Αυτή η χαμηλότερη συχνότητα εμφάνισης υπογλυκαιμίας εμφανίστηκε σε χαμηλότερες δόσεις ινσουλίνης, κυρίως σε δόσεις βλωμού.
3. Μείωση σωματικού βάρους ~ 3 έως 4%. Για παράδειγμα, εάν ζυγίσατε 180 κιλά, θα έχετε χάσει περίπου 5 έως 7 κιλά. Αποδεικνύεται ότι οι τύποι 1s γίνονται βαρύτεροι καθώς γερνάμε (μισούμε τέτοια δεδομένα!)
4. Μείωση σε A1C περίπου 0,3 έως 0,4% από την αρχική τιμή περίπου 7,5 έως 7,8%. Αυτό δεν ακούγεται πολύ, αλλά τα δεδομένα CGM είναι πιο σημαντικά για εμάς. Γι 'αυτό είναι ο αριθμός 4.
5. Μειώσεις της αρτηριακής πίεσης ... βοηθά κάθε λίγο!
6. Βελτιώνει την ανδρική φαλάκρα και τη στυτική δυσλειτουργία… απλά αστειεύομαι.
Zynquista Downsides:
1. Μολύνσεις ζυμομυκήτων γεννητικών οργάνων κυρίως σε γυναίκες και άντρες χωρίς περιτομή λόγω των υψηλότερων επιπέδων γλυκόζης στα ούρα. Τα ποσοστά ήταν χαμηλά, εύκολα αντιμετωπισμένα και δεν οδήγησαν σε άτομα να εγκαταλείψουν τη μελέτη.
2. Κίνδυνος DKA ή διαβητικής κετοξέωσης, που μπορεί να είναι απαρατήρητοι (!) Το DKA μπορεί να είναι σοβαρό και να οδηγήσει σε επείγουσες επισκέψεις σε δωμάτιο και νοσηλεία, και αποτελεί μείζονα ανησυχία με αυτό και όλα τα άλλα φάρμακα της ίδιας κατηγορίας (αναστολείς SGLT) . Μια μελέτη πέρυσι έδειξε ότι ο κίνδυνος DKA διπλασιάζεται σε άτομα που παίρνουν φάρμακα SGLT-2.
Σε ορισμένες περιπτώσεις, το DKA εμφανίστηκε όταν οι τιμές της γλυκόζης δεν ήταν τόσο υψηλές (λιγότερο από 250 mg / dL), με κάποιες ενδείξεις ότι αυτή η κατηγορία φαρμάκων SGLT μπορεί να «καλύψει» το DKA έτσι ώστε η PWD και ακόμη και ο γιατρός τους να μην το αναγνωρίσουν μέχρι ο ασθενής βρίσκεται σε πραγματικό κίνδυνο. Με άλλα λόγια, μπορεί κανείς να ξεγελαστεί και να μην συνειδητοποιήσει ότι αναπτύσσονται έως ότου είναι πολύ αργά και πρέπει να πάνε στο ER, συνήθως με ναυτία και έμετο.
Ωστόσο, το ποσοστό της DKA στις μελέτες Zynquista ήταν μέχρι στιγμής πολύ χαμηλό (3 έως 4% των συμμετεχόντων στην έρευνα σε σύγκριση με το 1% στην ομάδα εικονικού φαρμάκου μόνο για ινσουλίνη, για περισσότερο από ένα έτος θεραπείας),
Ο Δρ Pettus προσθέτει: «Καταρτίζονται στρατηγικές μετριασμού των κινδύνων εστιάζοντας στην εκπαίδευση. Άλλα μέτρα μπορεί να περιλαμβάνουν την πρόσβαση σε έναν μετρητή που μετρά τις κετόνες, ώστε να μπορείτε να κάνετε δοκιμές στο σπίτι περιοδικά (ειδικά όταν δεν αισθάνεστε καλά). Όταν κοίταξαν όλα τα peeps με το T1D που ανέπτυξαν DKA, παρατήρησαν ότι πολλά από αυτά είχαν κοινά χαρακτηριστικά όπως υψηλά A1Cs, εκείνα που έχασαν τακτικά τις δόσεις ινσουλίνης τους και αντλητές που αποσυνδέθηκαν για μεγάλο χρονικό διάστημα ή είχαν δυσλειτουργίες της γραμμής έγχυσης. Η θεραπεία είναι ινσουλίνη, υγρά και υδατάνθρακες. Ναι, είπα υδατάνθρακες, που βοηθούν στον περιορισμό των κετονών στο αίμα. "
* * *
ΕΝΗΜΕΡΩΣΗ 3/24/19: Παρά τις προσπάθειες μετριασμού του κινδύνου των εταιρειών, το FDA απέρριψε αρχικά το Zynquista ως πρόσθετη θεραπεία για T1Ds που χρησιμοποιούν ινσουλίνη. Αυτή η απόφαση του πρακτορείου ακολούθησε ψηφοφορία διχασμένης επιτροπής τον Ιανουάριο του 2019, όπου τα μέλη ψήφισαν με 8-8 ψήφους για τη σύσταση της Zynquista για έγκριση. Τώρα, η Sanofi και η Lexicon δήλωσαν ότι σκοπεύουν να συνεργαστούν με τις ρυθμιστικές αρχές για τον καθορισμό του επόμενου βήματος.
