- Το JDRF δημιουργεί μια σειρά από έρευνα για τη θεραπεία διαβήτη τύπου 1 «Κέντρα Αριστείας» σε όλη τη χώρα, με το πρώτο που έχει ήδη ξεκινήσει στη Βόρεια Καλιφόρνια.
- Στη μεγαλύτερη απόκτηση με επίκεντρο τη θεραπεία, η Vertex Pharmaceuticals που εδρεύει στη Βοστώνη, έχει αποκτήσει κοντά την εκκίνηση Semte Therapeutics βιοτεχνολογίας βλαστικών κυττάρων διαβήτη.
- Οι ερευνητές του Johns Hopkins ανακάλυψαν μυστηριώδη «Hybrid X Cells» που μπορεί να διαδραματίσουν μεγάλο ρόλο στην ανάπτυξη της αυτοανοσίας και πιθανώς να προκαλέσουν διαβήτη τύπου 1.
- Νέα έρευνα δείχνει ότι η κατανάλωση υπερβολικής γλουτένης κατά τους πρώτους 18 μήνες της ζωής μπορεί επίσης να προκαλέσει την ανάπτυξη T1D.
Newsflash, Folks: Δεν περιμένουμε σύντομα να δούμε μια θεραπεία για τον διαβήτη. Αλλά υπάρχουν αφοσιωμένοι ερευνητές εκεί έξω που εργάζονται ασταμάτητα για να ανοίξουν το μονοπάτι και έχουν κάνει μια ενδιαφέρουσα πρόοδο πρόσφατα.
Μεταξύ της προόδου είναι η παρουσίαση ενός νέου μοντέλου από το JDRF για ένα ερευνητικό κέντρο θεραπείας, μια βιο-εκκίνηση που εργάζεται για την αντικατάσταση β-κυττάρων που μόλις αποκτήθηκε από μια μεγάλη καθιερωμένη εταιρεία Pharma και νέα ερευνητικά αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στη μεγάλη EASD (European Association for the Διάσκεψη μελέτης του διαβήτη) στην Ισπανία την περασμένη εβδομάδα. Η εκδήλωση παρήγαγε επίσης μερικές βασικές νέες πληροφορίες σχετικά με την επίδραση της γλουτένης στον διαβήτη τύπου 1.
Ακολουθεί μια σύντομη ματιά σε αυτά τα θέματα θεραπείας του διαβήτη που αποτελούν τίτλους προς το παρόν:
Η JDRF εγκαινιάζει το πρώτο «Κέντρο αριστείας» που εστιάζει στη θεραπεία
Το JDRF ανακοίνωσε στις 4 Σεπτεμβρίου ότι άνοιξε το πρώτο «Κέντρο Αριστείας» με στόχο την έρευνα θεραπείας T1D και σκοπεύει να δημιουργήσει περισσότερα σε ήδη υπάρχοντα πανεπιστήμια και άλλα ερευνητικά σημεία σε όλη τη χώρα και τον κόσμο. Το πρώτο είναι μια συνεργασία μεταξύ του Πανεπιστημίου του Στάνφορντ και του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο (UCSF), με βάση την κοινή τους εργασία στην έρευνα για το ανοσοποιητικό σύστημα, τα βήτα και τα βλαστικά κύτταρα.
Συγκεκριμένα, οι ερευνητές θα επικεντρωθούν στην «αλληλεπίδραση ανοσοκυττάρων με βήτα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. δημιουργία νησιδίων και ανοσοκυττάρων από βλαστικά κύτταρα για θεραπείες επόμενης γενιάς. και ανάπτυξη τρόπων μεταμόσχευσης κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη σε άτομα με T1D χωρίς να απαιτείται ανοσοκαταστολή. "
Δεδομένου ότι η μεταμόσχευση κυττάρων ινσουλίνης δεν είναι ευρέως διαθέσιμη για διάφορους λόγους - συμπεριλαμβανομένων των περιορισμών δωρεάς οργάνων και κυττάρων και φαρμάκων ανοσοκαταστολής που πρέπει να ληφθούν αργότερα για τη ζωή - το Κέντρο Αριστείας του JDRF Northern California θα προσπαθήσει να αντιμετωπίσει αυτά τα εμπόδια μέσω συνεχούς έρευνας στο βιολογία και ανοσολογία βήτα κυττάρων.
Ο νέος χαρακτηρισμός σημαίνει ότι οι ερευνητές του JDRF και της Καλιφόρνια θα συνεργαστούν για να διασφαλίσουν ότι οι καλύτεροι άνθρωποι και η απαραίτητη χρηματοδότηση διοχετεύονται σε αυτό το συγκεκριμένο κέντρο. Το ίδιο σκεπτικό θα ισχύει και για τα μελλοντικά κέντρα που ανοίγει το JDRF και όποια και αν είναι η ιδιαίτερη εστίασή τους.
Από την πλευρά της, το JDRF λέει ότι αυτό το νέο μοντέλο θα παρέχει στα Κέντρα Αριστείας «τη σταθερότητα στην οδήγηση μακροπρόθεσμων έργων, καθώς και την ευελιξία να είναι ευκίνητη καθώς αναδύεται νέα επιστήμη. Το καινοτόμο μοντέλο χρηματοδότησης προωθεί τη συνεργασία και παρέχει μακροπρόθεσμη σταθερότητα σε ιδρύματα που έχουν επιδείξει αριστεία στην έρευνα T1D. Κάθε ένα θα χρηματοδοτηθεί αρχικά για πέντε χρόνια. Η χρηματοδότηση πέραν του τρίτου έτους θα επιβεβαιωθεί μετά από επανεξέταση και αξιολόγηση. "
Ο οργανισμός T1D σημειώνει επίσης ότι αυτά τα κέντρα θα χρησιμεύσουν ως κεντρικοί πυλώνες της ευρύτερης στρατηγικής του JDRF για την έρευνα θεραπείας και υποστηρίζονται μέσω δωρεών δωρητών. Για αυτό το πρώτο κέντρο της Βόρειας Καλιφόρνιας, το JDRF πιστώνει αυτούς τους μεμονωμένους δωρητές: Karen και Jeff Jordan, Michelle Griffin και Tom Parker, και Karen και Joe Niehaus.
Φυσικά, είμαστε περίεργοι πώς αυτό θα μεταμορφώσει την έρευνα θεραπείας του JDRF και θα εστιάσει καλύτερα τους πόρους και τις προσπάθειες που συμβαίνουν στις ΗΠΑ και παγκοσμίως, και τι σημαίνει αυτό για τους επιστήμονες και τους δελεάζει ήδη να εργάζονται σε αυτούς τους τομείς. Στο παρελθόν, οι ερευνητικές προσπάθειες θεραπείας φαινόταν σίγουρα λίγο διάσπαρτες, με πολλές κουκκίδες να συνδέονται αποτελεσματικά. Ας ελπίσουμε ότι αυτό το νέο μοντέλο θα εξαλείψει την επικάλυψη και θα βοηθήσει στην έρευνα όπου έχει μεγαλύτερη σημασία.
Η μεγαλύτερη απόκτηση ερευνητικής θεραπείας T1D ποτέ
Επίσης, ανακοινώθηκε στις αρχές Σεπτεμβρίου, μια τεράστια εταιρική εξαγορά έγινε πρωτοσέλιδο στην αρένα της έρευνας για τη θεραπεία του διαβήτη. Η εταιρεία Vertex Pharmaceuticals που εδρεύει στη Βοστώνη, η οποία επικεντρώθηκε σε μεγάλο βαθμό στην κυστική ίνωση μέχρι σήμερα, αγόρασε την έναρξη της βιοτεχνολογίας των βλαστικών κυττάρων του διαβήτη στο Cambridge, MA, γνωστή ως Semma Therapeutics. Αυτή η εταιρεία ξεκίνησε το 2014 από τον υψηλόβαθμο ερευνητή και τον D-Dad Dr. Douglas Melton, ο οποίος εργάζεται πάνω από μια δεκαετία για τη δημιουργία νέων κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη.
Μπορεί να θυμάστε ότι ο Melton έκανε τεράστια νέα το 2013 με αυτό που σε μεγάλο βαθμό χαιρετίστηκε ως μια σημαντική ανακάλυψη, αν και μερικά χρόνια αργότερα η έρευνά του ανακλήθηκε και τέθηκε υπό αμφισβήτηση. Το Semma που ξεκίνησε ξεκίνησε το 2015 και ήταν ενδιαφέρον ένα από τα πρώτα έργα χρηματοδότησης για το φιλανθρωπικό ταμείο TDR της JDRF (δείτε την πρόσφατη κάλυψή μας εδώ) το 2017.
Η Vertex διέθεσε τώρα 950 εκατομμύρια δολάρια για να αξιοποιήσει το έργο που έκανε η Semma. Το JDRF το περιγράφει ως πιθανότατα η μεγαλύτερη συναλλαγή που εστιάζει στην θεραπεία T1D που έχει συμβεί ποτέ.
Η προσέγγιση του Semma ήταν διττή:
- Εργαζόμαστε για τη δημιουργία μιας νέας αλυσίδας εφοδιασμού των β-κυττάρων από βλαστοκύτταρα που προέρχονται από τον άνθρωπο, με σκοπό τη μεταμόσχευση αυτών των νέων κυττάρων απευθείας στο ήπαρ, όπου μπορούν να παράγουν ινσουλίνη για τη φυσική ρύθμιση των επιπέδων BG.
- Δημιουργία μιας συσκευής που μπορεί να εμφυτευτεί με τα νέα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη που βρίσκονται μέσα, προστατεύοντάς τα από την επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος. (Άλλοι που εργάζονται σε αυτό περιλαμβάνουν τη ViaCyte, την Eli Lilly με τη Sigilon Therapuetics και το Ινστιτούτο Ερευνών Διαβήτη με το BioHub).
Η δουλειά του Semma παραμένει σε πρώιμες κλινικές δοκιμές που αφορούν ζώα αυτή τη στιγμή, και σίγουρα δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι θα εξαφανιστεί. Αλλά είναι μια τεράστια πιθανή ώθηση να έχει μια εταιρεία όπως η Vertex να αφιερώνει τώρα ενέργεια και πόρους στην προσπάθεια.
Ο Melton λέει, «Το Semma ιδρύθηκε για να βελτιώσει δραματικά τη ζωή των ασθενών με διαβήτη τύπου 1. Το Vertex είναι ιδανικό για να επιταχύνει την επίτευξη αυτού του στόχου. "
Οι ηγέτες στο Ταμείο T1D του JDRF φαίνεται να συμφωνούν.
«Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο στον αγώνα μας για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1, από δύο απόψεις», λέει ο Εκτελεστικός Πρόεδρος του Ταμείου T1D Sean Doherty. «Πρώτον, μια καταπληκτική εταιρεία όπως η Vertex έχει τους πόρους και την τεχνογνωσία για να επιτύχει το όραμα του Dr. Melton, το οποίο η JDRF μοιράστηκε και υποστήριξε για πολλά χρόνια. Δεύτερον, πιστεύουμε ότι οι επενδυτές και η βιομηχανία θα λάβουν υπόψη μια τόσο σημαντική αξία που θα δοθεί σε πολλά υποσχόμενες θεραπείες διαβήτη τύπου 1 και θα αναζητήσουν ευκαιρίες να επενδύσουν σε άλλες προσπάθειες διαβήτη Τ1 σε μια νέα, αναπτυσσόμενη αγορά ».
Κυνήγι απατεώνων κυττάρων που προκαλούν διαβήτη
Οι ερευνητές στο Johns Hopkins στη Βαλτιμόρη ανακάλυψαν προφανώς μια μυστηριώδη ομάδα «προηγουμένως άγνωστων κυττάρων» που κρύβονται στο σώμα που μπορεί να διαδραματίσουν μεγάλο ρόλο στην ανάπτυξη της αυτοανοσίας και πιθανώς να προκαλέσουν διαβήτη τύπου 1. Ονόμασαν αυτήν την αινιγματική νέα οντότητα "Immune Cell X" λόγω της ικανότητάς της να μεταμορφώνεται σε δύο άλλους τύπους κυττάρων.
Υποτίθεται ότι, οι επιστήμονες πίστευαν εδώ και πολύ καιρό ότι αυτά τα υβριδικά κύτταρα δεν θα μπορούσαν να υπάρχουν, αλλά εάν το έκαναν, τότε ήταν πιθανότατα ένας μικροσκοπικός πληθυσμός σύμφωνα με 7 από κάθε 10.000 λευκά αιμοσφαίρια. Σύμφωνα με τον Δρ. Abdel-Rahim A. Hamad, αναπληρωτή καθηγητή παθολογίας στο Johns Hopkins που συνέγραψε αυτήν την τελευταία μελέτη. Για οποιονδήποτε λόγο, αυτά τα λεγόμενα «αδίστακτα κύτταρα» συγχέονται και μεταβαίνουν σε έναν άλλο τύπο που το σώμα θεωρεί ξένο, και αυτό ξεκινά την ανοσολογική επίθεση που τελικά οδηγεί σε T1D.
Όμως όλοι στην ερευνητική κοινότητα δεν είναι πεπεισμένοι για αυτό. Επειδή ενώ άλλοι περιβαλλοντικοί και γενετικοί παράγοντες ενεργοποίησης του T1D μπορεί επίσης να παίζουν, είναι επίσης πιθανό ότι τα φαινομενικά υβριδικά κύτταρα X είναι στην πραγματικότητα μερικά από τα άλλα «φυσιολογικά» κύτταρα και όχι απατεώνες καθόλου. Μπορούν απλώς να εξυπηρετήσουν δύο λειτουργίες.
Αυτό που είναι σαφές είναι ότι απαιτείται περισσότερη έρευνα σε αυτό το μέτωπο, και χωρίς αμφιβολία ότι θα χρειαστεί χρόνος.
Δολοφονία Rogue Cells
Είτε αυτά τα υβριδικά κύτταρα X είναι σημαντικά είτε όχι, άλλα νέα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο # EASD2019 στη Βαρκελώνη παρουσιάζουν έναν τρόπο για την καταπολέμηση ό, τι μπορεί να είναι ο πραγματικός ένοχος που προκαλεί T1D σε κυτταρικό επίπεδο.
Η βελγική εταιρεία κλινικού σταδίου Imcyse αναπτύσσει ανοσοθεραπευτικά που θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη θεραπεία και την πρόληψη χρόνιων παθήσεων όπως το T1D, αναπτύσσοντας πεπτίδια που θα μπορούσαν να ενεθούν ή να εμφυτευτούν στο σώμα προκειμένου να εντοπιστούν και να σκοτωθούν τα κύτταρα που προσβάλλουν το ανοσοποιητικό σύστημα - όπως στο περίπτωση T1D.
Τα δεδομένα της πρώτης δοκιμής δείχνουν ότι το Imcyse αυξάνει πράγματι τον αριθμό των προστατευτικών κυττάρων στο σώμα. Αυτά τα αποτελέσματα αναμένεται τώρα να ενισχύσουν τις προσπάθειες της εταιρείας και να βοηθήσουν στη χρηματοδότηση μιας επόμενης φάσης έρευνας το 2020.
Η επίδραση του διαβήτη-γλουτένης;
Μία ακόμη νέα μελέτη που παρουσιάστηκε στο EASD μας έβλεπε - τη γλουτένη και τον διαβήτη, περισσότερο στον τομέα της πρόληψης παρά τη θεραπεία, αλλά ωστόσο σημαντική.
Ο αντίκτυπος της γλουτένης στο T1D υπήρξε ένα μακρόχρονο θέμα. Ταιριάζει με το αγελαδινό γάλα και άλλους πιθανούς περιβαλλοντικούς παράγοντες που προκαλούν διαβήτη τύπου 1 (ειδικά στα παιδιά).
Αυτή η νεότερη μελέτη δείχνει ότι η πρόσληψη γλουτένης από ένα παιδί σε ηλικία 18 μηνών οδήγησε σε ένα επιβλητικό 46% αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης T1D για κάθε επιπλέον 10 g γλουτένης που καταναλώνεται ανά ημέρα. Ωστόσο, δεν υπήρχε σχέση μεταξύ της πρόσληψης γλουτένης από τη μελλοντική μητέρα κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης και του τύπου 1 στο παιδί της. Αυτή η έρευνα προήλθε από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Όσλο και το Νορβηγικό Ινστιτούτο Δημόσιας Υγείας στη Νορβηγία.
Οι συγγραφείς της μελέτης σημειώνουν, "Οι παρατηρήσεις μας μπορεί να παρακινήσουν μελλοντικές επεμβατικές μελέτες με μειωμένη πρόσληψη γλουτένης για να διαπιστωθεί εάν υπάρχει πραγματική αιτιώδης σχέση μεταξύ της ποσότητας πρόσληψης γλουτένης στην πρώιμη διατροφή του παιδιού και του διαβήτη τύπου 1 σε ευαίσθητα άτομα."
Γιατί αυτό το φαινόμενο γλουτένης, μπορείτε να ρωτήσετε;
Οι ερευνητές προτείνουν ότι θα μπορούσε να βασίζεται στη γλουτένη που επηρεάζει τη μικροβία του εντέρου και προκαλεί φλεγμονή με τον λεγόμενο τρόπο «διαρροή εντέρου».Θα μπορούσε επίσης να είναι ότι η γλουτένη μερικές φορές λειτουργεί με άλλους παράγοντες ενεργοποίησης ή περιβαλλοντικούς παράγοντες στο παιχνίδι - συμπεριλαμβανομένου ενός ιού ή γενετικής προδιάθεσης στα παιδιά - για να ωθήσει ένα παιδί προς τον τύπο 1.
Είναι ενδιαφέρον ότι οι συγγραφείς της μελέτης λένε συγκεκριμένα ότι τα ευρήματά τους δεν αρκούν για να ωθήσουν τους ανθρώπους να τρώνε γλουτένη, ειδικά δημητριακά και ψωμί που είναι τόσο κοινές πηγές γλουτένης. Και φυσικά, απαιτείται περισσότερη έρευνα.
Συμπέρασμα
Οι τίτλοι γύρω από τη «θεραπεία του διαβήτη» δεν φαίνονται ποτέ να σταματούν. Είναι σημαντικό να είστε ρεαλιστές σχετικά με τη σταδιακή φύση των επιστημονικών ανακαλύψεων και να μην διογκώνετε ψευδείς ελπίδες.
Ωστόσο, είναι εξίσου σημαντικό να γνωρίζουμε πόση έρευνα βρίσκεται σε εξέλιξη και να παρακολουθήσουμε την πρόοδο που έχει σημειωθεί. Τόσο τόση επένδυση και προσπάθεια θα μας οδηγήσει τουλάχιστον σε μερικές αποτελεσματικές παρεμβάσεις και «λειτουργικές θεραπείες» στο εγγύς μέλλον.
