Παρόλο που η υπογλυκαιμία είναι μια μεγάλη πρόκληση για τη δημόσια υγεία και παρόλο που τα άτομα με διαβήτη ξοδεύουν τεράστιο χρόνο προσπαθώντας - και συχνά αποτυγχάνουν - να αποτρέψουν τα σάκχαρα με χαμηλά επίπεδα αίματος, είναι εκπληκτικό και ανησυχητικό πόσο λίγα είναι γνωστά για τους διαβητικούς υπογλυκαιμίες.
Αυτή είναι μια από τις συνεντεύξεις μου με συνεντεύξεις με συμμετέχοντες στο Hypo-RESOLVE, μια πολλά υποσχόμενη νέα ευρωπαϊκή πρωτοβουλία για την αποκάλυψη των μυστηρίων της υπογλυκαιμίας σε άτομα με διαβήτη και «ανακούφιση των επιβαρύνσεων και των συνεπειών του».
Συνάντηση στην Κοπεγχάγη για πρώτη φορά στα μέσα Μαΐου, η Ομάδα Εργασίας για αυτήν την πρωτοβουλία συγκεντρώνει μια σειρά από εμπειρογνώμονες από ακαδημαϊκούς, ιδιωτικούς κλάδους και - αυτό που είναι ιδιαίτερα συναρπαστικό - την κοινότητα ασθενών με διαβήτη.
Θα αναλύσουν δεδομένα από 100-150 κλινικές δοκιμές και θα κάνουν εκτεταμένο, συλλογικό καταιγισμό ιδεών για να βρουν νέους τρόπους για να καθορίσουν, να προβλέψουν, να θεραπεύσουν και ίσως ακόμη και να αποτρέψουν την υπογλυκαιμία και τον άσχημο ξάδελφό της, την άγνοια της υπογλυκαιμίας (την αδυναμία ανίχνευσης πότε βυθίζεται το σάκχαρο στο αίμα επικίνδυνα χαμηλά).
Το έργο Hypo-RESOLVE
Το Hypo-RESOLVE υποστηρίζεται από επιχορήγηση 32 εκατομμυρίων δολαρίων από την Πρωτοβουλία Καινοτόμων Φαρμάκων (IMI), μια ευρωπαϊκή σύμπραξη δημόσιου-ιδιωτικού τομέα που εργάζεται για να επιταχύνει την ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων, όπως το μαντέψατε, καθώς και από το JDRF και το Leona M. και Harry B. Helmsley Charitable Trust.
Ένα μικρό δείγμα των ερωτήσεων που πρέπει να αντιμετωπιστούν:
- Ποιες είναι οι υποκείμενες αιτίες υποτροπιάζουσας υπογλυκαιμίας και υποαισθησίας;
- Πώς μπορούν να μετρηθούν και να παρακολουθούνται οι υπογλυκαιμίες σε κλινικές δοκιμές;
- Γιατί ορισμένα άτομα με διαβήτη είναι πιο επιρρεπή σε αυτά τα προβλήματα από άλλα άτομα με προβλήματα υγείας;
- Υπάρχει πρώτος τρόπος πρόληψης της υπογλυκαιμίας;
Πρόκειται για ένα τετραετές έργο, οπότε είναι πολύ νωρίς για να πει πόσο συγκεκριμένος αντίκτυπος θα έχει στον όρμο της ύπαρξής μου αφού είμαι T1D για 55 χρόνια τώρα: υπογλυκαιμικός και ο φόβος των υπογλυκαιμιών.
Αλλά σε αυτό το σημείο αξίζει να εξετάσουμε μερικές από τις δύσκολες προκλήσεις που θα αντιμετωπίσει το Hypo-RESOLVE και πώς οι συμμετέχοντες ελπίζουν να τις ξεπεράσουν.
Τα άτομα με διαβήτη ζυγίζουν
Ένα από τα πιο αξιέπαινα πράγματα για το Hypo-RESOLVE είναι ότι αξιοποιεί την εμπειρία των ατόμων με διαβήτη για να διασφαλίσει ότι "οι γνώσεις, οι απόψεις και οι επιθυμίες των ασθενών λαμβάνονται υπόψη σε όλα τα πολλαπλά στοιχεία του έργου." Οι διοργανωτές έλαβαν υπόψη την κραυγαλέα κραυγή των υπερασπιστών της D και των ατόμων με άλλες χρόνιες ασθένειες - «Τίποτα για εμάς χωρίς εμάς» - που πιέζουν για περισσότερη ένταξη των φωνών των ασθενών στο σχεδιασμό και την εφαρμογή της ιατρικής έρευνας.
Μια επταμελής συμβουλευτική επιτροπή ασθενών αποτελεί βασικό συστατικό του Hypo-RESOLVE. Περιλαμβάνει κορυφαίους υποστηρικτές της D, Renza Scibilia, Bastian Hauck, Mohamed Hamid και Merijn de Groot.
Μεταξύ άλλων συνεισφορών, αυτά τα PWDs θα διαδραματίσουν τον ζωτικό ρόλο του να βοηθήσουν τους ερευνητές να «καταλάβουν πώς αισθάνονται οι υπογλυκαιμίες και όχι μόνο να βασίζονται σε αριθμούς γλυκόζης στο αίμα για να υπαγορεύσουν την ερμηνεία τους για το τι αισθάνονται οι άνθρωποι», σύμφωνα με τον Sanjoy Dutta, Βοηθό VP της Έρευνας και Διεθνείς Συνεργασίες στο JDRF.
Η Scibilia το έκανε αυτό σε μια παρουσίαση την πρώτη ημέρα της συνάντησης της Κοπεγχάγης, όταν εξήγησε τη διαφορά μεταξύ των λεγόμενων «σοβαρών» υπογλυκαιμιών (όταν το σάκχαρο στο αίμα είναι τόσο χαμηλό που οι ΣΑΑ απαιτούν τη βοήθεια άλλων ανθρώπων) και «ήπιων».
«Οι ερευνητές επικεντρώνονται μόνο σε σοβαρούς υπογλυκαιμούς», μου είπε. «Κανείς δεν δίνει προσοχή στις ήπιες που εξακολουθούν να επηρεάζουν τη ζωή μας, αυτές που μπορούν να καταστρέψουν τις μέρες μας. Πρέπει να το φέρουμε στο τραπέζι. "
Ο Dutta είπε ότι ελπίζει ότι η εμπειρία που έχουν μοιραστεί οι PWDs θα βοηθήσει τους ερευνητές να λύσουν ορισμένα σημαντικά και συγκεχυμένα προβλήματα. Για παράδειγμα, οι επιστήμονες χρειάζονται πιο εξελιγμένους τρόπους παρακολούθησης και μέτρησης της υπογλυκαιμίας σε κλινικές μελέτες.
Αυτή τη στιγμή, οι υπογλυκαιμίες μετρώνται μόνο από τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα στις περισσότερες μελέτες, αλλά ο Dutta ελπίζει ότι οι PWDs θα βοηθήσουν τους επιστήμονες να καταλάβουν «Τι άλλο πρέπει να συλλαμβάνεται σε κλινικές δοκιμές; Πρέπει να κάνουμε θερμικές μετρήσεις; Μέτρηση των καρδιακών παλμών; Υπάρχει συσχέτιση μεταξύ του πώς αισθάνεται ένας ασθενής και του τι λέει η CGM; "
Ορισμός του Hypos
Μια άλλη πρόκληση είναι ότι είναι δύσκολο να προσδιοριστεί η υπογλυκαιμία με το είδος της ακρίβειας που χρειάζονται οι ερευνητές. Αυτό συμβαίνει επειδή οι υπογλυκαιμίες είναι τόσο μεταβλητές: Τείνω να αισθάνομαι αδύναμος και τρελός με ένδειξη BG 75 mg / dL, ενώ άλλα άτομα με διαβήτη αισθάνονται καλά. Και τα επίπεδα BG που σηματοδοτούν το σημείο στο οποίο αναπτύσσονται τα συμπτώματα της υπογλυκαιμίας - γνωστά ως «όρια γλυκόζης» - μπορούν να διαφέρουν σε κάθε άτομο.
Είναι ένας βασικός λόγος για τον οποίο «δεν υπάρχουν εγκεκριμένες κατευθυντήριες γραμμές ή μέθοδοι για τον τρόπο με τον οποίο πρέπει να μετρηθεί η υπογλυκαιμία», αναφέρει έκθεση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.
Αυτό πρέπει να έχει σημασία για κάθε ΣΑΑ, διότι αποτελεί σημαντικό εμπόδιο για την έγκριση καινοτόμων θεραπειών για υπογλυκαιμίες που εγκρίνονται από ρυθμιστικούς φορείς και καλύπτονται από «πληρωτές» (ιδιωτικοί και δημόσιοι ασφαλιστές).
Αυτήν τη στιγμή, η FDA και οι ρυθμιστικές αρχές του εξωτερικού βασίζονται σχεδόν εξ ολοκλήρου στα επίπεδα A1C των PWDs για να μετρήσουν την αποτελεσματικότητα των θεραπειών διαβήτη, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που στοχεύουν στην υπογλυκαιμία. Αυτό δεν έχει νόημα, κυρίως επειδή το A1C είναι ένας μέσος όρος και μπορεί να αντιπροσωπεύει μόνο ένα μεσαίο σημείο μεταξύ των υψηλών και των χαμηλών. Ως εκ τούτου, η κοινότητα του διαβήτη ηγήθηκε μιας προσπάθειας # BeyondA1C και καθόρισε νέες παραμέτρους για να αξιολογήσει την υγεία και την ευημερία των PWD.
Το 2017, μια σειρά ομάδων υπεράσπισης, συμπεριλαμβανομένων των ADA και JDRF συμφώνησαν σε χρήσιμες αριθμητικές ταξινομήσεις υπογλυκαιμιών:
- Κάτω από 54 mg / dL θεωρείται «σημαντική υπογλυκαιμία» που απαιτεί επειγόντως θεραπεία και έχει σοβαρές παρενέργειες εάν δεν αντιμετωπιστεί γρήγορα.
- Κάτω από 70 mg / dL αλλά πάνω από 54 mg / dl θεωρείται «επίπεδο προειδοποίησης για υπογλυκαιμία» - που δικαιολογεί δράση και υπενθυμίζει ότι τα επίπεδα γλυκόζης πλησιάζουν μια πιο επικίνδυνη ζώνη.
- Τα 70-180 mg / dL θεωρούνται «σε εμβέλεια», χρησιμεύοντας ως στόχος που θα μπορούσε να εφαρμοστεί ευρέως σε πολλά άτομα με διαβήτη.
Στην έκδοση του Ιουνίου 2018 του Φροντίδα του διαβήτη, αυτή η ομάδα γραφής # BeyondA1C περιέγραψε ορισμένους υπογλυκαιμίες ως «ένα γεγονός που χαρακτηρίζεται από αλλοιωμένη διανοητική / και σωματική κατάσταση που απαιτεί βοήθεια». Ναι, αυτό ισχύει σίγουρα για τις εποχές που έβγαλα τα σλαβικά που ακούγονταν σε ένα τρένο της Νέας Υόρκης, ουρλιάζονταν σαν λύκος μπροστά από τη σύζυγό μου και άλλες ενοχλητικές υπο-επαγόμενες ενέργειες.
Ωστόσο, ενώ ο Dutta λέει, "έχουμε σημειώσει μεγάλη πρόοδο" στον καθορισμό της υπογλυκαιμίας, δεν υπάρχει ακόμη καθολικά αποδεκτή ταξινόμηση του υπογλυκαιμίου.
Οι λαοί Hypo-RESOLVE ελπίζουν ότι χρησιμοποιώντας τη δύναμη των Big Data από κλινικές δοκιμές και άλλες πηγές, θα είναι σε θέση να αναπτύξουν αυτό που ο Dutta αποκαλούσε «εναρμονισμένες οδηγίες» και, το σημαντικότερο, «να πάρει τους ρυθμιστές και τους πληρωτές» - συγκεκριμένος στόχος που περιγράφεται επίσης από την ομάδα γραφής Beyond A1C.
Ας ελπίσουμε ότι θα συμβεί σύντομα.
Κατανόηση και πρόληψη των υποτύπων
Τελευταίο αλλά όχι λιγότερο σημαντικό, το Hypo-RESOLVE θα προσπαθήσει να αντιμετωπίσει τα χασμουρητά κενά στη γνώση σχετικά με το τι συμβαίνει στο σώμα κατά τη διάρκεια υπογλυκαιμικών επεισοδίων. Το αρχικό δελτίο τύπου το θέτει με απόλυτους όρους: "πολλά για την υπογλυκαιμία παραμένουν άγνωστα."
Για παράδειγμα, στο φυσιολογικό πάγκρεας τα «κύτταρα άλφα» ανιχνεύουν πότε η γλυκόζη στο αίμα είναι πολύ χαμηλή και στη συνέχεια βγάζει γλυκαγόνη, η οποία ωθεί το σώμα να φτιάξει τη δική του γλυκόζη. Τα κύτταρα Alpha δεν λειτουργούν σωστά σε PWD, ειδικά σε T1D. Ωστόσο, οι επιστήμονες δεν γνωρίζουν πολλά για τη δυσλειτουργία των κυττάρων άλφα.
Ακόμα, κάποια πολλά υποσχόμενη δουλειά συνεχίζεται εκεί έξω για να καταλάβει πώς λειτουργούν τα κελιά άλφα. αποκαθιστούν την ικανότητά τους να παράγουν γλυκαγόνη και να μειώνουν ή ακόμη και να αποτρέπουν υπογλυκαιμία. Το Helmsley Charitable Trust χρηματοδοτεί μια επιστημονική ομάδα εργασίας για να επικεντρωθεί σε αυτό και τον Απρίλιο, το accelerator-org ανακοίνωσε νέα χρηματοδότηση για τη Zucara Therapeutics Inc., η οποία εργάζεται σε ένα καθημερινό χάπι που θα μπορούσε να επιστρέψει στη φυσική ικανότητα του σώματος να κάνει γλυκαγόνη.
Αυτό θα μπορούσε να είναι εναλλάκτης παιχνιδιών.
Και αυτό είναι το είδος της καινοτομίας που το Hypo-RESOLVE θα μπορούσε να συμβάλει στην ενθάρρυνση χάραξης νέων κατευθύνσεων στη βασική έρευνα για την υπογλυκαιμία και την άγνοια της υπογλυκαιμίας. Αυτή η προσπάθεια πρέπει να επικροτηθεί και να ενθαρρυνθεί από τα άτομα με ειδικές ανάγκες, ειδικά επειδή η έρευνα που επικεντρώνεται στην κατανόηση και την πρόληψη των υπογείων τείνει να υποτιμάται και να υποτιμάται.
Όσο για μένα, εκτός από το ότι είμαι εντελώς απαλλαγμένος από διαβήτη και αποφεύγοντας τις τρομακτικές επιπλοκές του, είναι δύσκολο να επιτύχουμε έναν πιο σημαντικό στόχο από την απελευθέρωση από την επίμονη απειλή της υπογλυκαιμίας. Ελπίζω ότι οι άνθρωποι που ασχολούνται με το Hypo-RESOLVE μπορούν να μας φέρουν πιο κοντά στη μετατροπή αυτού του ονείρου σε πραγματικότητα.
